Nicht-virale Genverabreichungstechnologie für die klinische Anwendung

Das Projekt beschäftigt sich mit der Entwicklung einer innovativen Technologie zur nicht-viralen Genübertragung, die auf der gezielten Abgabe therapeutischer Gene in erkrankte Zellen basiert. Die zugrunde liegende Problemstellung ist die ineffiziente und unsichere Abgabe von genetischem Material, die durch die aktuelle Abhängigkeit von viralen Vektoren und die damit verbundenen Sicherheitsbedenken bedingt ist. Insbesondere die unzureichende endosomale Escape-Effizienz stellt eine wesentliche Herausforderung dar, da der Großteil des genetischen Materials in lysosomalen Kompartimenten abgebaut wird, was die klinische Anwendung einschränkt. Aktuelle Techniken zur nicht-viralen Genabgabe sind oftmals teuer und bieten nur begrenzte Wirksamkeit, was die Implementierung bei großen Patientengruppen erschwert

Das Hauptziel des Projekts ist die Entwicklung eines effektiven, sicheren und kostengünstigen Systems zur gezielten Genübertragung. Hierzu wird ein polymerer Scaffold entwickelt, der endosomale Escape-Enhancer (EEE) und therapeutische Gene kombiniert. Die Arbeiten umfassen die Synthese und Optimierung der Trägersysteme sowie die Durchführung umfangreicher biologischer Tests. Die angestrebten Projektergebnisse umfassen eine neuartige Plattform für die gezielte Genübertragung, die sich sowohl für die Behandlung von monogenetischen Erkrankungen als auch für Krebstherapien eignet. Die Lösung bietet einen signifikanten Mehrwert, indem sie die Kosten für Gentherapien senkt und die Wirksamkeit erhöht. Die Ergebnisse des Projekts kommen nicht nur den Patienten zugute, sondern auch der medizinischen Gemeinschaft und der biopharmazeutischen Industrie, die von einer verbesserten Therapieoption profitieren.

Die Aufgabe des Fraunhofer IME im ENDOSCAPE-Projekt umfasst mehrere wesentliche Aspekte:

1. Entwicklung von Produktionsprozessen: Das Fraunhofer IME ist verantwortlich für die Entwicklung stabiler und skalierbarer Produktionsverfahren für die EEE in Pflanzen- oder Haarwurzelsystemen.
2. Optimierung der Anbau- und Produktionsbedingungen: IME wird die Anbaubedingungen für die EEE-Produktion optimieren, um die Ausbeute und Qualität der Produkte zu maximieren.
3. Biotechnologische Unterstützung: IME wird die biotechnologische Entwicklung unterstützen, um die EEE-Produktion in Übereinstimmung mit GMP-Vorgaben zu gewährleisten.
4. Zusammenarbeit mit anderen Partnern: Das Institut wird eng mit anderen Projektpartnern zusammenarbeiten, um den gesamten Produktionsprozess von der Pflanzenkultur bis hin zur Extraktion und Reinigung der EEE zu gewährleisten.